Benlysta获得FDA批准作为狼疮治疗

2019-05-21 10:15:03 郁讪骤 26

华盛顿 - 美国食品和药物管理局周三批准了第一种治疗狼疮的新药50多年,这是一个里程碑,医学专家说这可能促使其他药物开发,这些药物在治疗衰弱的免疫系统疾病方面更有效。

被称为Benlysta的可注射药物旨在缓解由狼疮引起的突然发作和疼痛,狼疮是一种鲜为人知且可能致命的疾病,身体会攻击自身的组织和器官。

生物技术制药商Human Genome Sciences Inc.花了15年时间开发Benlysta,并将与GlaxoSmithKline PLC共同销售。

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这些公司估计,美国至少有20万名狼疮患者可以从这种药物中获益。

但专家强调,Benlysta不是一种神奇的药物:它仅在35%的北美患者中有效,并且对患有最致命疾病的患者无效。 此外,它对非洲裔美国人没有显示出积极的结果,他们受狼疮的影响尤为严重。

美国食品和药物管理局在新闻发布会上表示,它将要求药物开发商专门针对非洲裔美国人进

曾研究过狼疮30年的Betty Diamond博士表示,Benlysta应该为研究人员和药物开发人员提供鼓励。

纽约Feinstein研究所的研究人员Diamond说:“它将发出一条信息,即可以在狼疮中进行成功的临床试验,这对于让制药行业对这种疾病感兴趣非常重要。”

弗吉尼亚州McLean的Janice Fitzgibbon作为药物临床试验计划的一部分,已经将Benlysta服用了两年。

“这让我恢复了生机,”她说,受到痛苦的压迫,她无法带她的狗散步或开车带孩子上学。

54岁的Fitzgibbon说:“这对我来说是一件苦乐参半的事,因为我和狼疮的朋友一起服用这种药物不会起作用。”对于狼疮来说,没有一个适合你的人,我只是非常幸运我的狼疮很温和,在Benlysta的帮助下。“

FDA批准该药用于系统性红斑狼疮,这是该病最常见的形式。 根据美国国立卫生研究院的数据,诊断患有这种疾病的患者的10年生存率超过85%。

狼疮患者长期以来一直在努力引起对疾病的关注,这对女性的影响是男性的9倍。 非裔美国人患这种疾病的可能性是其三倍。

“我不认为这里有一个阴谋,但它没有得到很多资金,也没有引起媒体的广泛关注,”风湿病科主任Abby Abelson博士说。克利夫兰诊所的免疫疾病。

狼疮引起纤维组织和内脏炎症,皮疹和关节疼痛。 Benlysta的大部分益处来自缓解肌肉炎症与器官问题,这是根据狼疮症状的综合检查表来衡量的。

当身体的保护细胞(称为抗体)停止区分外来入侵者(如细菌)和健康细胞时,就会发生这种疾病。 不了解这种故障的原因。

目前,大多数患者使用各种有助于缓解炎症的药物治疗他们的疾病,包括止痛药,类固醇和抗疟疾药物 - 这些药物在20世纪50年代首次被批准用于狼疮。 许多患者说这些治疗的副作用几乎与疾病本身一样不舒服。 类固醇会导致骨折,体重增加和感染。

周三的批准为位于马里兰州罗克维尔的人类基因组科学公司带来了显着的转变,该公司自1996年以来一直在开发Benlysta,并且市场上没有其他产品。 该公司最初测试Benlysta,一般称为belimumab,用于治疗类风湿性关节炎。

当狼疮患者的中期试验未能在2006年达到研究人员的目标时,许多分析师将药物写下来并降低了该公司的股票评级。 但是,当科学家重新分析这些数据时,他们发现这种药物有助于阻断​​导致一部分患者出现狼疮症状的抗体。

分析师估计该药物可能在五年内达到年销售额超过30亿美元。

随着公司的前景有所改善,人类基因组科学公司的股票在过去两年里迅速增长 - 从每股70美分上涨至每股约25美元。 周三市场收盘后,FDA新闻发布之前,其股票交易暂停。 GlaxoSmithKline的股票在延长交易中上涨1.36美元或3.5%,至39.94美元。